Kaftrio, notre dernière révolution thérapeutique, vise à rétablir la fonctionnalité de la protéine CFTR, défectueuse chez les personnes atteintes de la maladie. Pour les patients avec des génétiques rares, cette protéine n’est pas produite et le médicament devient donc inopérant. Par ailleurs, les malades qui ont bénéficié d’une greffe de poumons ont un intérêt limité â être traité par Kaftrio, confronté au risque d'interaction avec leurs traitements immunosuppresseurs. Pour nous, il est essentiel de savoir prédire tous ces risques de façon personnalisée. Nous explorons chaque jour des pistes différentes pour aboutir à des solutions alternatives ou complémentaires aux modulateurs de CFTR. Aujourd'hui, 0% de patients sont guéris de la mucoviscidose. La recherche doit avancer ! Aussi bien pour cibler les causes de la maladie, que pour améliorer la prise en charge de tous les symptômes et pathologies associées.

Alors faire un don, c’est nous donner la chance de progresser.
Nous avons besoin de vous. Mais surtout, ILS ont besoin de vous.

Paola DE CARLI,
Directrice Scientifique de Vaincre la Mucoviscidose

Je m’appelle Solène, j’ai 26 ans. Je suis atteinte de mucoviscidose avec des mutations rares. J’ai eu beaucoup d’espoir d’avoir accès à Kaftrio mais ma demande a été refusée le lendemain. Je n’ai pas eu cette chance là. Ça a été beaucoup d’injustice, de regret, de rage, même si je suis super heureuse pour les patients dont ça a changé la vie. Je dirais que j’ai accepté ma greffe, mais si je me suis battue, c’est aussi grâce à mes proches, ils sont mon pilier. Au quotidien, la maladie prend beaucoup de place. Et on la sent, cette double-injustice : l’avenir est là devant nous, mais quand nous ne bénéficions pas de traitement comme moi, c’est plus compliqué. Est-ce que je serai là demain ? Je ne sais pas. C’est urgent pour tous ces patients de trouver un traitement.

Solène 26 ans,
atteinte de la mucoviscidose

Je suis Maelys, j’ai 9 ans et je suis atteinte de la mucoviscidose. Je n’ai pas accès au Kaftrio parce que j’ai une mutation rare. Je prends beaucoup de médicaments, une vingtaine par jour. Si j’avais un nouveau traitement, je pourrais mieux respirer, prendre du poids et surtout, subir moins de traitements. Peut-être que j’irais moins à l’hôpital et que j’aurais moins de cure intraveineuse. Ceux qui n’ont pas accès au Kaftrio j’aimerais leur dire de ne pas baisser les bras, de croire en soi. Un jour nous aussi, on aura un médicament.

Maelys 9 ans,
atteinte de la mucoviscidose